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2025厦门国际分析生化及实验室展览会组委会
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九天生物将在ASGCT年会上公布多项基因疗法研究进展 |
近日,九天生物宣布,其自主研发的多项AAV基因治疗药物的研究成果将于2023年5月16日至20日在美国加州洛杉矶召开的第26届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上展示。 关于SKG0106
SKG0106是九天生物自主研发的新型AAV载体,携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列,通过玻璃体腔注射导入眼内,高效转导视网膜细胞以表达抗VEGF蛋白,具有特异性抑制人源VEGF的作用。VEGF是导致患者发展新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的病理性血管生成和渗漏的关键因素。SKG0106的疗效在多项兔慢性视网膜新生血管(RNV)模型和非人灵长类脉络膜新生血管(CNV)模型的药理学研究中进行了详尽的评估。在所有研究中,均采用SKG0106单次玻璃体腔注射给药。 关于SKG0201
SKG0201是一款新型的AAV介导的基因替代疗法,包含由独特启动子调控并全面优化的人源SMN1cDNA。载体基因组经过全面的创新的设计和优化,从而恢复SMN蛋白在运动神经元中的水平、在中枢神经区域实现最大治疗效果,同时在外周组织中保持适当的表达。临床前数据表明,SKG0201单次静脉注射不仅可快速、持久地恢复功能性SMN蛋白表达,而且在低剂量水平下即可显著增加SMA疾病模型小鼠的体重并有效地延长其寿命。 |
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